“神经肌肉疾病的基因治疗时代已经开始，这些疾病的复杂性要求我们不断创新，以改进针对肌肉的候选药物。我们设计的新一代基因治疗载体在疗效和安全性方面改变了游戏规则。目前正在对各种神经肌肉疾病进行测试，”Genethon研究所进行性肌肉萎缩症研究主任兼负责人Isabelle Richard说。

AAV已被生物工程改造，生产出重组AAV（rAAV）载体，用于许多已获批或处于晚期开发阶段的基因疗法。然而，持续的挑战限制了rAAV载体介导疗法的更 ...

腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种单链DNA病毒，目前科学界共识是它不会导致任何人类疾病。作为动物及细胞实验最重要的载体之一，重组腺相关病毒（recombinant AAV, rAAV）可携带目的基因片段，其衣壳内的基因组中编码病毒蛋白的部分完全被删除 ...

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文基因治疗是治愈遗传疾病的希望，但如何安全有效地将基因封装并递送到特定细胞中仍然是一个挑战。腺相关病毒（AAV）是目前最常用的基因治疗递送载体（之一），然而，现有的开发和改造AAV的工程方法通常缓慢且低效。近日，MIT ...

在这项研究中，研究团队利用他们的机器学习方法为一种常用的AAV血清型——AAV9设计了衣壳，使其能够更有效地靶向肝脏，并且可以很容易地进行 ...

细胞与基因治疗（CGT）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，通过对患者进行细胞治疗和基因治疗，能够以细胞和基因作为载体，直接对造成患者疾病的根源进行治疗，实现一般临床手段难以达成的治疗效果，CGT作为新兴的治疗手段，是引领未来医 ...

据研究人员介绍，治疗完成后，所有患者的视力迅速得到了改善，并在1年随访期内得以维持。在关键的光敏感度测试（FST）中，患者平均的视功能改善为100倍，其中有两人更是达到了10000倍。

研究团队表示，该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。 近日，MIT和哈佛大学Broad研究所 ...

10月7日，2024年诺贝尔生理学或医学奖颁布给了Victor Ambros和Gary Ruvkun两位科学家，以表彰其发现了microRNA（简称miRNA）及其在转录后基因调控中的作用，并阐明了控制基因活动的基本原则。

对携带tau蛋白聚集物的老年小鼠注射单剂量的AAV载体，几周内，接受治疗的动物脑细胞中聚集的tau数量明显减少。重要的是，接受RING-Bait治疗的小鼠 ...

对携带tau蛋白聚集物的老年小鼠注射单剂量的AAV载体，几周内，接受治疗的动物脑细胞中聚集的tau数量明显减少。重要的是，接受RING-Bait治疗的小鼠 ...

听力损失即听觉系统异常引起的听功能障碍，是最常见的感觉障碍性疾病。然而，遗传性耳聋临床尚无有效治疗药物，探究新的疗法是耳聋治疗领域的研究重点，基因治疗为遗传性耳聋提供了根治的可能。近期，由中国细胞生物学学会细胞与基因治疗分会主办的第四届中国细胞与基因 ...